Οι αρχές των ΗΠΑ ενέκριναν μια γονιδιακή θεραπεία ύψους 2,1 εκατομμυρίων δολαρίων, καθιστώντας την το πιο ακριβό φάρμακο μέχρι σήμερα. Ένα τέτοιο τίμημα έχει προκαλέσει επίσης αρκετή κριτική. Μπορεί όμως να δικαιολογηθεί;
Αντίγραφα γονιδίων εναντίον ελαττωματικών γονιδίων
Το πρόσφατα εγκεκριμένο φάρμακο “Zolgensma” είναι γονιδιακή θεραπεία – ένα νέο αλλά ταχέως αναπτυσσόμενο πεδίο ανάπτυξης φαρμάκων – Ένα πιστό αντίγραφο ενός γονιδίου αντικαθιστά το μεταλλαγμένο γενετικό υλικό, που προκαλεί μια ασθένεια. Κατά μία έννοια, αυτές οι θεραπείες αντιμετωπίζουν τη βασική αιτία μιας ασθένειας – το ελαττωματικό γονίδιο – και με αυτόν τον τρόπο θα μπορούσαν να εξαλείψουν μια σειρά από θανατηφόρες παιδικές ασθένειες, σπάνιες αιματολογικές διαταραχές και κληρονομικούς καρκίνους.
Το Zolgensma αντιμετωπίζει τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, μια θανατηφόρα ασθένεια. Προκαλείται από ένα γενετικό ελάττωμα, που εξασθενεί τους μύες ενός ατόμου τόσο δραματικά, που καταλήγουν ανίκανοι να κινηθούν και μπορεί τελικά να βλάψει την ικανότητα κατάποσης ή αναπνοής. Τα μωρά που γεννιούνται με την οξεία μορφή της νόσου συχνά πεθαίνουν πριν από την ηλικία των δύο ετών. Περίπου ένα στα 10.000 νεογνά προσβάλλεται από τη νόσο, καθιστώντας την μια από τις πιο κοινές σπάνιες ασθένειες.
Γιατί είναι τόσο ακριβά αυτά τα φάρμακα;
Οι γονιδιακές θεραπείες αντιπροσωπεύουν μια ιατρική ανακάλυψη, που προσφέρει ελπίδα θεραπείας για θανατηφόρες γενετικές ασθένειες με μία μόνο δόση. Το Zolgensma, εγκεκριμένο για παιδιά ηλικίας κάτω των δύο ετών, είναι μια εφάπαξ έγχυση που διαρκεί περίπου μία ώρα. Η εναλλακτική είναι μια θεραπεία πολλαπλών δόσεων, που λαμβάνεται 4 φορές το χρόνο εφ’ όρου ζωής.
Η τιμή του είναι 750.000$ για τον πρώτο χρόνο και στη συνέχεια 350.000$ ετησίως μετά από αυτό, δηλαδή περίπου 4 εκατομμύρια δολάρια τη δεκαετία.Ο μη κερδοσκοπικός όμιλος “Institute for Clinical and Economic Review”, αξιολογώντας την αξία των ακριβών νέων φαρμάκων, υπολόγισε, ότι η τιμή της νέας γονιδιακής θεραπείας είναι δικαιολογημένη, επειδή «μεταμορφώνει δραματικά την ζωές οικογενειών που επλήγησαν από αυτή την καταστροφική ασθένεια». Ο υπολογισμός βασίζεται σε μεγάλο βαθμό στο κόστος ανά έτος ζωής, που αποκτάται συγκρίνοντας τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών για επιλογές θεραπείας.
Η κριτική για το υπερβολικό κόστος
Υπάρχουν αρκετές. Η πρώτη είναι, πώς καθορίζεται μια τέτοια τιμή και ποια περιθώρια κέρδους αποκομίζουν οι εταιρείες. Επιπλέον, πολλές εταιρείες, χρησιμοποιούν ένα μοντέλο τιμολόγησης με βάση την αξία, το οποίο εγείρει μια σειρά από δύσκολα ερωτήματα σχετικά με «το πόσο αξίζει μια ζωή».
Υπάρχει επίσης έλλειψη στοιχείων για το αν οι θεραπείες είναι αποτελεσματικές και αν υπάρχουν πιθανοί κίνδυνοι, ειδικά μακροπρόθεσμοι. Πολλές γονιδιακές θεραπείες αντιμετωπίζουν σπάνιες ασθένειες – έχουν δηλαδή τη δυνατότητα να βελτιώσουν δραματικά τη ζωή λίγων ανθρώπων. Η κριτική είναι, ότι αυτό απομακρύνει την εστίαση από πιο κοινές ασθένειες όπως πχ. ο διαβήτης και η υπέρταση. Υπάρχουν επίσης ηθικά ζητήματα και φόβοι, που σχετίζονται με τον χειρισμό γονιδίων.
Τελικά όμως, η κύρια πηγή διαμάχης είναι, πώς η κοινωνία θα πληρώσει για αυτές τις ακριβές θεραπείες. Τα περισσότερα συστήματα ασφάλισης υγείας δεν έχουν σχεδιαστεί για εφάπαξ θεραπείες με τέτοια τιμή. Παραμένει ασαφές πώς θα λειτουργήσει αυτό σε κάθε χώρα, λαμβάνοντας επίσης υπόψη, ότι τα αποτελέσματα της γονιδιακής θεραπείας δεν είναι ακόμη ευρέως γνωστά. Θα είναι σε διάστημα 10 ή 15 ετών από τώρα.
Πηγή: www.swissinfo.ch
